A. 诺西那生钠,治疗脊髓性肌肉萎缩症(SMA)的药,70万一针,为什么那么贵
除了药物的原材料、研发成本等,药企业也会考虑利润问题,加上该药物目前在国内处于市场垄断的情况,价格也一直居高不下。
诺西那生钠注射液在美国为12.5万美元(约合人民币87万元)一剂。
诺西那生钠注射液自2019年在国内上市以来,已被纳入医保谈判日程,国家希望和相关药企谈判,将药物价格降下来,进而满足SMA患者的需要。
去年开始国家就在和药企谈判,由专家组研究定价,具体定价多少不清楚。但是纳入医保的事没有谈下来,因药物价格下不来,就始终没办法进入到医保目录。
SMA的治疗药物,在发达国家价也高
SMA是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病,又被称为“婴幼儿遗传病杀手”。根据起病年龄和运动里程的获得情况,SMA分为SMA-I型、II型、III型和IV型,如果不进行治疗,大多数SMA-I型的患儿无法存活到两岁。
目前,国内唯一治疗该疾病的药物即为诺西那生钠注射液。
据悉,诺西那生钠注射液由渤健公司(Biogen Idec Ltd)研发,2016年12月23日在美国获批,是全球首个SMA精准靶向治疗药物。
随后,该药物已在欧盟、巴西、日本、韩国、加拿大等国家获得批准,用于治疗SMA。2019年4月28日,诺西那生钠注射液在中国上市,用于治疗5q型SMA,并成为中国首个能治疗SMA的药物。
至于另外两种治疗SMA的药物,罗氏的Risdiplam和诺华公司旗下的Zolgensma,则均未在国内上市。
必须指出的是,和之前大家被误导得出的结论不一样,该类药物的价格一直居高不下,绝非“国内昂贵国外便宜”——即便在美国,该类药物也属于普通民众难以负担的天价药。
诺西那生钠注射液在美国为12.5万美元(约合人民币87万元)一剂。而相对于需要每年反复多次注射的诺西那生钠注射液,诺华公司旗下的Zolgensma一次即可完成治疗,不过定价更为“刺激”,高达210万美元(约合人民币1500万元),仅在欧盟、美国、日本等上市。
在日本,Zolgensma卖到1.6707亿日元(约合人民币1102万元),是日本国内价格最贵的药物,用药对象为未满2岁的患者。2020年5月,日本厚生劳动省才将其列为公共医疗保险适用对象。
在澳大利亚,诺西那生钠注射液是2018年6月被纳入药品福利计划(PBS)的,用于治疗SMA-1型、2型和3a型的18岁以下患者,且根据PBS的规定,患者需要为计划内的补贴药品支付一定的金额。
直到2020年1月1日,持有澳大利亚医保卡的患者才得到更大的利好,最多只需要为大多数PBS药物支付41澳元(约合人民币205元),如果持有优惠卡,则仅需支付6.60澳元(约合人民币33元)。
据悉,该药在澳大利亚的政府采购价格是11万澳元,相当于55万元人民币。
以上内容参考 网络——诺西那生钠注射液
B. 诺西那生钠为什么不能国内自己生产
诺西那生钠在我国一直是处于市场垄断阶段,所以药价居高不下。也无法自己生产。
诺西那生钠注射液是由渤健公司(Biogen Idec Ltd)研发的脊髓性肌肉萎缩症治疗药物,于2016年12月23日首次在美国获批。
2019年4月28日,诺西那生钠注射液在中国上市,用于治疗5qSMA,并成为中国首个能治疗SMA的药物。
发展历程:
2016年12月23日,诺西那生钠注射液首次在美国获批,是全球首个SMA精准靶向治疗药物,随后该药物已在欧盟、巴西、日本、韩国、加拿大等国家获得批准用于治疗SMA。
2019年4月28日,诺西那生钠注射液在中国上市,用于治疗5qSMA,并成为中国首个能治疗SMA的药物。
以上内容参考:网络——诺西那生钠注射液
C. 诺西那生钠纳入医保直接受益的国内上市公司
咨询记录 · 回答于2021-12-04
D. 70万一针救命药进医保家长喜极而泣到底是什么针
脊髓性肌肉萎缩症是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病,又被称为“婴幼儿遗传病杀手”。根据起病年龄和运动里程的获得情况,SMA分为SMA-I型、II型、III型和IV型,如果不进行治疗,大多数SMA-I型的患儿无法存活到两岁。而目前国内唯一治疗该疾病的药物即为诺西那生钠注射液。
据南方都市报,去年2月22日,诺西那生钠注射液获得国家药监局批准,用于治疗用于治疗5q型脊髓性肌萎缩症。据了解,在上市后该药物在国内该药目前售价为每支69.7万元,每年需反复注射且属于完全自费药物。
诺西那生钠注射液 图片来源:美通社
据悉,诺西那生钠注射液由渤健公司(Biogen Idec Ltd)研发,2016年12月23日首次在美国获批,是全球首个SMA精准靶向治疗药物,随后该药物已在欧盟、巴西、日本、韩国、加拿大等国家获得批准用于治疗SMA。2019年4月28日,诺西那生钠注射液在中国上市,用于治疗5qSMA,并成为中国首个能治疗SMA的药物。
另一款治疗SMA的药物则是由诺华旗下AveXis公司研发的基因疗法Zolgensma,但后者目前仅在欧盟、美国、日本等上市。而由罗氏研发的SMA药物也在今年4月23日递交了在中国上市的申请,并于6月进入优先审评,有望在年内获批。
实际上,不只在中国,在医疗体系更加发达的国家,SMA的药物费用也远非普通人可以负担得起。
E. 渤健生物是哪个国家的
美国。
渤健生物科技(上海)有限公司于2017年11月22日成立。
法定代表人BETHANYLAURASENSENIG,公司经营范围包括:医药科技、生物科技专业领域内的技术咨询、技术服务(人体干细胞、基因诊断与治疗技术开发和应用除外);以服务外包方式承接临床研究数据处理和分析;市场营销策划等。
Biogen ( 渤健 ) 是Charles Weissmann,Heinz Schaller,Kenneth Murray与诺贝尔奖获得者Walter Gilbert 和Phillip Sharp成立的生物科技公司,专注于神经科学领域。
2017年11月,渤健生物科技(上海)有限公司在中国注册。
2018年12月,渤健向中国脊髓性肌萎缩症(SMA)患者组织-北京市美儿SMA关爱中心捐赠SMA疾病教育素材使用权。
2019年2月,渤健公司宣布诺西那生钠注射液(美国及欧盟注册商品名SPINRAZA)正式获得国家药品监督管理局批准,用于治疗5q脊髓性肌萎缩症(SMA) 。
F. 诺西那生的作用原理是什么,为什么需要终身用药
诺西那生钠注射液是一种反义寡核苷酸(ASO),采用Ionis的专有反义技术开发,旨在用于治疗因SMN1基因(位于染色体5q)突变或缺失,造成SMN蛋白缺乏,进而引起的SMA。诺西那生钠注射液可以改变SMN2前mRNA的剪接,从而增加完整长度SMN蛋白的产生。
ASO是一种合成的核苷酸短链,可以用来选择性地结合目标RNA并调节基因表达。通过使用这项技术,诺西那生钠注射液已经被证明可以增加SMA患者中完整长度SMN蛋白的数量。
诺西那生钠注射液通过鞘内注射给药,直接将药物输送到脊髓周围的脑脊液(CSF)中,正是SMA患者因SMN蛋白水平不足,导致运动神经元出现退行性变的部位。
诺西那生钠注射液是由渤健公司(Biogen Idec Ltd)研发的脊髓性肌肉萎缩症治疗药物,于2016年12月23日首次在美国获批。
2019年4月28日,诺西那生钠注射液在中国上市,用于治疗5qSMA,并成为中国首个能治疗SMA的药物。
2016年12月23日,诺西那生钠注射液首次在美国获批,是全球首个SMA精准靶向治疗药物,随后该药物已在欧盟、巴西、日本、韩国、加拿大等国家获得批准用于治疗SMA。
2019年4月28日,诺西那生钠注射液在中国上市,用于治疗5qSMA,并成为中国首个能治疗SMA的药物。
诺西那生钠注射液(Nusinersen)是全球首个获批的SMA治疗药物,截至2020年6月30日,诺西那生钠注射液已在全球50个国家和地区获批,并在40多个国家和地区获得了报销。
专家介绍,诺西那生钠注射液是婴儿、儿童和成人5q型脊髓性肌萎缩症的反义核苷酸治疗药物,也是国内首个获批治疗脊髓性肌萎缩症的进口药物。医生通过鞘内注射(通过腰穿将药物注射到体内)的方式,给患者用药。
患儿在确诊后需尽早用药:
第一年需要注射6次药物,头2个月需注射4针;之后每4个月需注射1针。
吴丽文说,部分患儿在注射用药后,运动能力有一定程度恢复。湖南一名2岁11个月大的患儿诺诺今年5月开始注射该药,目前已注射4次。治疗后,诺诺的运动能力得到较好恢复。
以上内容参考:网络-诺西那生
G. “70万一针”天价药医保谈判成功,这对百姓都有什么好处
被称为“天价药”的诺西那生钠注射液医保谈判成功。据透露,这款药降到了“地板价”,此前,诺西那生钠注射剂一针价格70万元。
许多药物研发公司愿意投资进行常见病的药品也不愿研发罕见病。因为常见病的案例很多,相对来说研发进程就很快。而罕见病的研发过程是缓慢而艰难的过程,国外医药公司投入大笔的资金、人力、物力是造福这些患者的同时,也能够更好地获利。 作为患者及家属,在是非问题上应该有清楚的认识。也应该感谢那些为此默默作出贡献的人们。
H. 被传一针卖70万的药是治疗什么的
被传一针卖70万的药是用于治疗“脊髓性肌萎缩(SMA)”的特效药物“诺西那生钠注射液”。一剂的标价为12.5万美元。该药物在第一年需要注射五到六剂,将花费625000美元至750000美元。此外,第一财经记者了解,诺西那生钠注射液已于2019年4月28日在中国上市。
而在更早的2018年5月,“脊髓性肌萎缩”也已被列入国家卫生健康委员会等部门联合制定的《第一批罕见病目录》。据了解,进入该目录的121种罕见病将有望在药物审批上市、纳入医保支付以及参与援助项目等层面得到优先考虑。
(8)诺西那生钠哪个公司代理扩展阅读:
据红星新闻此前报道,脊髓性肌肉萎缩症是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病,又被称为“婴幼儿遗传病杀手”。根据起病年龄和运动里程的获得情况,SAM分为SMA-I型、II型、III型和IV型,如果不进行治疗,大多数SMA-I型的患儿无法存活到两岁。
而目前国内唯一治疗该疾病的药物即为诺西那生钠注射液。据悉,诺西那生钠注射液由渤健公司研发,2016年12月23日首次在美国获批,是全球首个SMA精准靶向治疗药物,随后该药物已在欧盟、巴西、日本、韩国、加拿大等国家获得批准用于治疗SMA。
I. 70万一针的诺西那生是什么
“每一个小群体都不应该被放弃”,2021年11月11日,福建医疗保障局药械采购监管处副处长张劲妮与渤健公司代表就其生产的诺西那生钠注射液采购价格谈判过程中的这句话感动了无数人,相关短视频也在网上广泛传播,双方经过一个半小时总共8轮谈判,最后用于治疗脊髓性肌萎缩症的诺西那生钠注射液5毫升12微克每支从首轮报价53680元最终降到了33000元左右,前后降幅达到40%。
诺西那生钠
其次诺西那生钠注射液70万一针又是从何说起呢?首先我们来看下其进入中国市场的时间线:2019年4月全球首款SMA药物“诺西那生钠注射液”在国内获批,同年10月正式开始用于患者治疗,其定价为第一年70万元/6针,后续每年37万元/3针且需长期使用。
2021年初,诺西那生钠价格调降到55万元一针,并实行“第一年买1赠5共计6针”的政策。
2021年11月,国家医保局价格谈判,诺西那生钠报价每支降到了33000元左右,并将于2022年1月1日被正式纳入医保。所以,我们常说的70万一针的诺西那生钠其实是指刚上市第一年注射用药的全部费用,按首年6针及最新医保价格及保险报销比例计算,患者自付年费可降至6万元左右,大大降低了患者家庭的负担和经济压力。
最后想说的是,不管群体大小,国家都会记住,只是现有条件下,医保还不能涵盖到所有种类,但此时患者要坚强,坚强的看着国家强大,让每个人都病有所医。