基因編輯技術應用有哪些

① 目前流行的基因編輯技術有哪些

目前流行的基因編輯技術有：鋅指核酸酶ZFN，TALEN，CRISPR-Cas技術。
CRISPR-Cas技術包括Cas9，Cas12，Cas13，dCas9-Fok1，CasX，Cas3，還有primeeditor，還有各種各樣的單孝喚鹼基編輯技術（有的也是基於Cas9改造而來）。
當然這些工具有的已經廣泛使用，有的還在巧鏈凱實驗室階段。所有這些技術不喚老過才經歷了五六年，發現速度太快了，以後會有更多。

② 基因編輯技術及其應用科普漫談

DNA是絕大部分生物的遺傳信息的儲存介質，由腺嘌呤（A）、胸腺嘧啶（T）、鳥嘌呤（G）、胞嘧啶（C）四種核苷酸組成，並且嚴格遵守A-T,C-G的鹼基互補配對原則，DNA鏈上這四種核苷酸的排列信息就是生物體的主要遺傳信息。基因是控制生物性狀的基本遺傳單位，即一段攜帶特定遺傳信息的DNA序列，主要通過翻譯出對應的效用蛋白發揮功能。

圖3 基因編輯技術的基本原理示意圖

要實現基因編輯，外源切割復合體必須滿足兩個條件：

①切割復合體必須可以特異性地識別和結合至目的基因DNA序列上，這是各種基因編輯技術的主要差異所在，也是發展基因編輯技術的最大困難所在；

②切割復合體必須具有切割DNA，製造斷裂端的功能；

基因編輯技術的簡要發展歷史

自1953年沃森和克里克兩位科學家提出DNA的雙螺旋結構以來，人們一直都在積極探索著高效便利的基因編輯技術：

上世紀80年代，科學家在小鼠胚胎幹細胞中通過基因打靶技術實現了基因編輯（2007年諾貝爾生理醫學獎），但此技術在其餘細胞內效率極低，應用受到了極大的限制；

上世紀90年代，基於細胞內不同鋅指蛋白可特異性識別DNA上3聯鹼基的特徵以及核酸酶FokI二聚化後可以切割DNA的特點，人們通過鋅指蛋白偶聯Fokl的策略逐漸發展出了一種新的基因編輯技術--鋅指蛋白核酸酶技術（Zinc Finger Nucleases, ZFNs）。但此技術專利被公司壟斷，且鋅指蛋白數量有限，可以識別的DNA序列數量有限，其應用也受到了很大的限制。

隨後，基於改造後的植物病原菌中黃單胞菌屬的TAL蛋白可以特異性識別DNA中一個鹼基的特性，人們又發展出了新的基因組編輯技術--轉錄激活樣因子核酸酶技術（Transcription activator-like effector nucleases, TALENs）。此技術理論上可以實現對任意基因序列的編輯，但其操作過程較為繁瑣，一定程度上限制了其應用。

近年來，基於細菌規律成簇的間隔短迴文重復序列(Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats，CRISPR)系統發展而來的新一代基因組編輯技術--CRISPR/Cas9技術，使得基因編輯變得更為簡易、高效。值得提出的是，華裔科學家張鋒教授對於CRISPR/Cas9技術的發展與應用作出了重要貢獻，是目前這一領域的領軍人物之一。

基因編輯技術的最新發展

由於目前最為廣泛應用的CRISPR/Cas9技術仍然存在著無法對所有基因序列實現編輯、可能錯誤編輯其餘基因、切割復合體中RNA容易降解導致復合體不穩定等一些不足之處，人們主要從以下幾個方面優化發展新的基因編輯技術：

1)優化CRISPR的蛋白序列，使得其可以識別更多的序列，並且能夠更為有效地編輯基因序列；

2) 尋找新的具有特異性識別和切割目的基因序列的蛋白。如張鋒教授在去年報道的Cpf1，已被證實為一類新的基因編輯工具；而目前引起廣泛爭議和關注的我國河北科技大學韓春雨教授在今年初報道的NgAgo，如果其真的可以實現細胞內的基因編輯，也是一類新的基因編輯工具，是目前各種基因編輯工具的有效補充；近期，我國南京大學學者又開發了一類新的基因編輯工具—SGN，也引起了學界的廣泛關注。

基因編輯技術的應用

隨著CRISPR/Cas9等新型基因編輯技術的迅猛發展，基因編輯技術在諸多方面都有著極為廣闊而光明的應用前景：

1) 畜牧業和農業方面，現在已經在包括雞、牛、羊等重要家畜和玉米、水稻、棉花等重要經濟作物中實現了基因改造，有效地提高了這些家畜和經濟作物的產量和質量；

2) 醫療健康方面，一方面，對於先天性基因突變致病患者，利用基因編輯技術改正突變的基因，可以為這些疾病的徹底根治提供希望。如在2013年，我國科學家上海生化細胞所的李勁松教授就利用CRISPR/Cas9技術治癒了小鼠的白內障遺傳疾病。另一方面，基因編輯技術還有望為徹底治癒一些重大疾病的提供希望，如利用基因編輯技術改造艾滋病病毒HIV-1攜帶者免疫細胞中的CCR5基因，可以使得細胞不再受HIV-1病毒感染，有望成為徹底戰勝艾滋病的有力武器。

結語：

迅猛發展的基因編輯技術正在給我們的生活帶來巨大的變化，在享受先進科學技術帶來的種種福利的同時，我們也必須進一步加強對於基因編輯技術的基礎研究以及應用管理，以確保這一先進技術得到正確而有效地應用。

編輯：何鄭燕 魯凡英

（專家：吳劍鋒，廈門大學生命科學學院博士，科普中國微平台原創首發）

③ 什麼是基因編輯基因編輯技術有哪些用途為什麼大家都要反對「基因編輯嬰兒」

就是在基因水平上進行編輯，使生物帶上人類需要的性狀。主要用於基因病的治療，基因葯物的研發，動植物的品種改良，生物新品種的研發，生化物質的生產等方面。由於對人類的基因編輯帶有倫理方面的問題，所以，目前科學家是反對對胚胎或人類胚胎細胞進行基因編輯操作的。

④ 基因編輯技術的應用

基因編輯技術的應用如下:

動物基因的靶向修飾

基因編輯和牛體外胚胎培養等繁殖技術結合，允許使用合成的高度特異性的內切核酸酶直接在受精卵母細胞中進行基因組編輯。 CRISPR -Cas9進一步增加了基因編輯在動物基因靶向修飾的應用范圍。CRISPR-Cas9允許通過細胞質直接注射從而實現對哺乳動物受精卵多個靶標的一次性同時敲除 。

單細胞基因表達分差鏈析已經解決了人類發育的轉錄路線圖，從中發現了關鍵候選基因用於功能研究。使用全基因組轉錄組學數據指導實驗，基於CRISPR的基因組編輯工具使得干擾或刪除關鍵基因以闡明其功能成為可能 。

植物基因的靶向修飾

植物基因的靶向修飾是基因編輯應用最廣泛的領域。首先可以通過修飾內源基因來幫助設計所需的植物性狀。例如，可以通過基因編輯將重要的性狀基因添加到主要農作物的特定位點，通過物理連接確保它們在育種過程中的共分離，這又稱為「性狀堆積」。

其次，可以產生耐除草劑歷慶消作物。比如，使用ZFN輔助肢知的基因打靶，將兩種除草劑抗性基因引入作物 。再次，可以用來防治各種病害如香蕉的條紋病毒 。

此外，基因編輯技術還被應用於改良農產品質量，比如改良豆油品質和增加馬鈴薯的儲存潛力。

⑤ 基因編輯技術形式有哪些

基因編輯技術形式有：

1、同源重組

同源重組（Homologous recombination）是最早用來編輯細胞基因組的技術方法。同源重組是在DNA的兩條相似（同源）鏈之間遺傳信息的交換（重組）。

2、核酸酶

基因編輯的關鍵是在基因組內特定位點創建DSB。常用的限制酶在切割DNA方面是有效的，但它們通常在多個位點進行識別和切割，特異性較差。為了克服這一問題並創建特定位點的DSB。

基因編輯技術的應用：

基因編輯和牛體外胚胎培養等繁殖技術結合，允許使用合成的高度特異性的內切核酸酶直接在受精卵母細胞中進行基因組編輯。
CRISPR
-Cas9進一步增加了基因編輯在動物基因靶向修飾的應用范圍。CRISPR-Cas9允許通過細胞質直接注射從而實現對哺乳動物受精卵多個靶標的一次性同時敲除（KO）。

單細胞基因表達分析已經解決了人類發育的轉錄路線圖，從中發現了關鍵候選基因用於功能研究。使用全基因組轉錄組學數據指導實驗，基於CRISPR的基因組編輯工具使得干擾或刪除關鍵基因以闡明其功能成為可能。

以上內容參考：網路—基因編輯技術