A. 諾西那生鈉,治療脊髓性肌肉萎縮症(SMA)的葯,70萬一針,為什麼那麼貴
除了葯物的原材料、研發成本等,葯企業也會考慮利潤問題,加上該葯物目前在國內處於市場壟斷的情況,價格也一直居高不下。
諾西那生鈉注射液在美國為12.5萬美元(約合人民幣87萬元)一劑。
諾西那生鈉注射液自2019年在國內上市以來,已被納入醫保談判日程,國家希望和相關葯企談判,將葯物價格降下來,進而滿足SMA患者的需要。
去年開始國家就在和葯企談判,由專家組研究定價,具體定價多少不清楚。但是納入醫保的事沒有談下來,因葯物價格下不來,就始終沒辦法進入到醫保目錄。
SMA的治療葯物,在發達國家價也高
SMA是一種罕見的遺傳性神經肌肉疾病,又被稱為「嬰幼兒遺傳病殺手」。根據起病年齡和運動里程的獲得情況,SMA分為SMA-I型、II型、III型和IV型,如果不進行治療,大多數SMA-I型的患兒無法存活到兩歲。
目前,國內唯一治療該疾病的葯物即為諾西那生鈉注射液。
據悉,諾西那生鈉注射液由渤健公司(Biogen Idec Ltd)研發,2016年12月23日在美國獲批,是全球首個SMA精準靶向治療葯物。
隨後,該葯物已在歐盟、巴西、日本、韓國、加拿大等國家獲得批准,用於治療SMA。2019年4月28日,諾西那生鈉注射液在中國上市,用於治療5q型SMA,並成為中國首個能治療SMA的葯物。
至於另外兩種治療SMA的葯物,羅氏的Risdiplam和諾華公司旗下的Zolgensma,則均未在國內上市。
必須指出的是,和之前大家被誤導得出的結論不一樣,該類葯物的價格一直居高不下,絕非「國內昂貴國外便宜」——即便在美國,該類葯物也屬於普通民眾難以負擔的天價葯。
諾西那生鈉注射液在美國為12.5萬美元(約合人民幣87萬元)一劑。而相對於需要每年反復多次注射的諾西那生鈉注射液,諾華公司旗下的Zolgensma一次即可完成治療,不過定價更為「刺激」,高達210萬美元(約合人民幣1500萬元),僅在歐盟、美國、日本等上市。
在日本,Zolgensma賣到1.6707億日元(約合人民幣1102萬元),是日本國內價格最貴的葯物,用葯對象為未滿2歲的患者。2020年5月,日本厚生勞動省才將其列為公共醫療保險適用對象。
在澳大利亞,諾西那生鈉注射液是2018年6月被納入葯品福利計劃(PBS)的,用於治療SMA-1型、2型和3a型的18歲以下患者,且根據PBS的規定,患者需要為計劃內的補貼葯品支付一定的金額。
直到2020年1月1日,持有澳大利亞醫保卡的患者才得到更大的利好,最多隻需要為大多數PBS葯物支付41澳元(約合人民幣205元),如果持有優惠卡,則僅需支付6.60澳元(約合人民幣33元)。
據悉,該葯在澳大利亞的政府采購價格是11萬澳元,相當於55萬元人民幣。
以上內容參考 網路——諾西那生鈉注射液
B. 諾西那生鈉為什麼不能國內自己生產
諾西那生鈉在我國一直是處於市場壟斷階段,所以葯價居高不下。也無法自己生產。
諾西那生鈉注射液是由渤健公司(Biogen Idec Ltd)研發的脊髓性肌肉萎縮症治療葯物,於2016年12月23日首次在美國獲批。
2019年4月28日,諾西那生鈉注射液在中國上市,用於治療5qSMA,並成為中國首個能治療SMA的葯物。
發展歷程:
2016年12月23日,諾西那生鈉注射液首次在美國獲批,是全球首個SMA精準靶向治療葯物,隨後該葯物已在歐盟、巴西、日本、韓國、加拿大等國家獲得批准用於治療SMA。
2019年4月28日,諾西那生鈉注射液在中國上市,用於治療5qSMA,並成為中國首個能治療SMA的葯物。
以上內容參考:網路——諾西那生鈉注射液
C. 諾西那生鈉納入醫保直接受益的國內上市公司
咨詢記錄 · 回答於2021-12-04
D. 70萬一針救命葯進醫保家長喜極而泣到底是什麼針
脊髓性肌肉萎縮症是一種罕見的遺傳性神經肌肉疾病,又被稱為「嬰幼兒遺傳病殺手」。根據起病年齡和運動里程的獲得情況,SMA分為SMA-I型、II型、III型和IV型,如果不進行治療,大多數SMA-I型的患兒無法存活到兩歲。而目前國內唯一治療該疾病的葯物即為諾西那生鈉注射液。
據南方都市報,去年2月22日,諾西那生鈉注射液獲得國家葯監局批准,用於治療用於治療5q型脊髓性肌萎縮症。據了解,在上市後該葯物在國內該葯目前售價為每支69.7萬元,每年需反復注射且屬於完全自費葯物。
諾西那生鈉注射液 圖片來源:美通社
據悉,諾西那生鈉注射液由渤健公司(Biogen Idec Ltd)研發,2016年12月23日首次在美國獲批,是全球首個SMA精準靶向治療葯物,隨後該葯物已在歐盟、巴西、日本、韓國、加拿大等國家獲得批准用於治療SMA。2019年4月28日,諾西那生鈉注射液在中國上市,用於治療5qSMA,並成為中國首個能治療SMA的葯物。
另一款治療SMA的葯物則是由諾華旗下AveXis公司研發的基因療法Zolgensma,但後者目前僅在歐盟、美國、日本等上市。而由羅氏研發的SMA葯物也在今年4月23日遞交了在中國上市的申請,並於6月進入優先審評,有望在年內獲批。
實際上,不只在中國,在醫療體系更加發達的國家,SMA的葯物費用也遠非普通人可以負擔得起。
E. 渤健生物是哪個國家的
美國。
渤健生物科技(上海)有限公司於2017年11月22日成立。
法定代表人BETHANYLAURASENSENIG,公司經營范圍包括:醫葯科技、生物科技專業領域內的技術咨詢、技術服務(人體幹細胞、基因診斷與治療技術開發和應用除外);以服務外包方式承接臨床研究數據處理和分析;市場營銷策劃等。
Biogen ( 渤健 ) 是Charles Weissmann,Heinz Schaller,Kenneth Murray與諾貝爾獎獲得者Walter Gilbert 和Phillip Sharp成立的生物科技公司,專注於神經科學領域。
2017年11月,渤健生物科技(上海)有限公司在中國注冊。
2018年12月,渤健向中國脊髓性肌萎縮症(SMA)患者組織-北京市美兒SMA關愛中心捐贈SMA疾病教育素材使用權。
2019年2月,渤健公司宣布諾西那生鈉注射液(美國及歐盟注冊商品名SPINRAZA)正式獲得國家葯品監督管理局批准,用於治療5q脊髓性肌萎縮症(SMA) 。
F. 諾西那生的作用原理是什麼,為什麼需要終身用葯
諾西那生鈉注射液是一種反義寡核苷酸(ASO),採用Ionis的專有反義技術開發,旨在用於治療因SMN1基因(位於染色體5q)突變或缺失,造成SMN蛋白缺乏,進而引起的SMA。諾西那生鈉注射液可以改變SMN2前mRNA的剪接,從而增加完整長度SMN蛋白的產生。
ASO是一種合成的核苷酸短鏈,可以用來選擇性地結合目標RNA並調節基因表達。通過使用這項技術,諾西那生鈉注射液已經被證明可以增加SMA患者中完整長度SMN蛋白的數量。
諾西那生鈉注射液通過鞘內注射給葯,直接將葯物輸送到脊髓周圍的腦脊液(CSF)中,正是SMA患者因SMN蛋白水平不足,導致運動神經元出現退行性變的部位。
諾西那生鈉注射液是由渤健公司(Biogen Idec Ltd)研發的脊髓性肌肉萎縮症治療葯物,於2016年12月23日首次在美國獲批。
2019年4月28日,諾西那生鈉注射液在中國上市,用於治療5qSMA,並成為中國首個能治療SMA的葯物。
2016年12月23日,諾西那生鈉注射液首次在美國獲批,是全球首個SMA精準靶向治療葯物,隨後該葯物已在歐盟、巴西、日本、韓國、加拿大等國家獲得批准用於治療SMA。
2019年4月28日,諾西那生鈉注射液在中國上市,用於治療5qSMA,並成為中國首個能治療SMA的葯物。
諾西那生鈉注射液(Nusinersen)是全球首個獲批的SMA治療葯物,截至2020年6月30日,諾西那生鈉注射液已在全球50個國家和地區獲批,並在40多個國家和地區獲得了報銷。
專家介紹,諾西那生鈉注射液是嬰兒、兒童和成人5q型脊髓性肌萎縮症的反義核苷酸治療葯物,也是國內首個獲批治療脊髓性肌萎縮症的進口葯物。醫生通過鞘內注射(通過腰穿將葯物注射到體內)的方式,給患者用葯。
患兒在確診後需盡早用葯:
第一年需要注射6次葯物,頭2個月需注射4針;之後每4個月需注射1針。
吳麗文說,部分患兒在注射用葯後,運動能力有一定程度恢復。湖南一名2歲11個月大的患兒諾諾今年5月開始注射該葯,目前已注射4次。治療後,諾諾的運動能力得到較好恢復。
以上內容參考:網路-諾西那生
G. 「70萬一針」天價葯醫保談判成功,這對百姓都有什麼好處
被稱為“天價葯”的諾西那生鈉注射液醫保談判成功。據透露,這款葯降到了“地板價”,此前,諾西那生鈉注射劑一針價格70萬元。
許多葯物研發公司願意投資進行常見病的葯品也不願研發罕見病。因為常見病的案例很多,相對來說研發進程就很快。而罕見病的研發過程是緩慢而艱難的過程,國外醫葯公司投入大筆的資金、人力、物力是造福這些患者的同時,也能夠更好地獲利。 作為患者及家屬,在是非問題上應該有清楚的認識。也應該感謝那些為此默默作出貢獻的人們。
H. 被傳一針賣70萬的葯是治療什麼的
被傳一針賣70萬的葯是用於治療「脊髓性肌萎縮(SMA)」的特效葯物「諾西那生鈉注射液」。一劑的標價為12.5萬美元。該葯物在第一年需要注射五到六劑,將花費625000美元至750000美元。此外,第一財經記者了解,諾西那生鈉注射液已於2019年4月28日在中國上市。
而在更早的2018年5月,「脊髓性肌萎縮」也已被列入國家衛生健康委員會等部門聯合制定的《第一批罕見病目錄》。據了解,進入該目錄的121種罕見病將有望在葯物審批上市、納入醫保支付以及參與援助項目等層面得到優先考慮。
(8)諾西那生鈉哪個公司代理擴展閱讀:
據紅星新聞此前報道,脊髓性肌肉萎縮症是一種罕見的遺傳性神經肌肉疾病,又被稱為「嬰幼兒遺傳病殺手」。根據起病年齡和運動里程的獲得情況,SAM分為SMA-I型、II型、III型和IV型,如果不進行治療,大多數SMA-I型的患兒無法存活到兩歲。
而目前國內唯一治療該疾病的葯物即為諾西那生鈉注射液。據悉,諾西那生鈉注射液由渤健公司研發,2016年12月23日首次在美國獲批,是全球首個SMA精準靶向治療葯物,隨後該葯物已在歐盟、巴西、日本、韓國、加拿大等國家獲得批准用於治療SMA。
I. 70萬一針的諾西那生是什麼
「每一個小群體都不應該被放棄」,2021年11月11日,福建醫療保障局葯械采購監管處副處長張勁妮與渤健公司代表就其生產的諾西那生鈉注射液采購價格談判過程中的這句話感動了無數人,相關短視頻也在網上廣泛傳播,雙方經過一個半小時總共8輪談判,最後用於治療脊髓性肌萎縮症的諾西那生鈉注射液5毫升12微克每支從首輪報價53680元最終降到了33000元左右,前後降幅達到40%。
諾西那生鈉
其次諾西那生鈉注射液70萬一針又是從何說起呢?首先我們來看下其進入中國市場的時間線:2019年4月全球首款SMA葯物「諾西那生鈉注射液」在國內獲批,同年10月正式開始用於患者治療,其定價為第一年70萬元/6針,後續每年37萬元/3針且需長期使用。
2021年初,諾西那生鈉價格調降到55萬元一針,並實行「第一年買1贈5共計6針」的政策。
2021年11月,國家醫保局價格談判,諾西那生鈉報價每支降到了33000元左右,並將於2022年1月1日被正式納入醫保。所以,我們常說的70萬一針的諾西那生鈉其實是指剛上市第一年注射用葯的全部費用,按首年6針及最新醫保價格及保險報銷比例計算,患者自付年費可降至6萬元左右,大大降低了患者家庭的負擔和經濟壓力。
最後想說的是,不管群體大小,國家都會記住,只是現有條件下,醫保還不能涵蓋到所有種類,但此時患者要堅強,堅強的看著國家強大,讓每個人都病有所醫。